行业动态速览

会议推荐

01、派真生物诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会

2025年3月28日至30日，首届粤港澳大湾区未来健康产业大会将在广州市南沙区正式举行。派真生物真诚邀请您参加，届时我们的专业技术团队将齐聚A08展位，提供全套技术方案，期待与您亲密交流。同时，我们还准备了精美礼品等待您的到来！

02、派真生物诚挚邀请您参加第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会

2025年4月9日至10日，第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会将在上海张江科学会堂举行。我们期待与10000+生物医药全产业链的创新实践者共同交流，派真生物将在G09展位恭候您的光临，期待面对面沟通！

热点聚焦

01、祝贺神济昌华全球首创针对渐冻症的基因治疗药物获FDA临床研究许可

2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布，其研发的全球第一款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已获得美国FDA的新药临床试验申请许可。此次获批标志着该药物即将进入国际多中心注册的I/IIa期临床试验阶段，为ALS患者的治疗开辟新路径。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对此表示热烈祝贺！

02、祝贺金唯科的基因治疗药物JWK002获IND受理

成都金唯科生物科技有限公司研发的基因治疗药物“JWK002注射液”近日获得国家药品监督管理局的临床试验受理，预计将成为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物，派真生物对这一重大进展表示衷心祝贺！

03、文献解读｜为基因治疗铺平道路

诺华公司基因疗法研究团队在《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》期刊上发表了关于新生儿和幼儿中AAV9抗体的研究，探讨了抗体的年龄相关血清流行率及其动力学，为基因治疗的重要时机选择提供了有力参考。

04、派真生物赋能基因疗法，为雷特综合征患儿开启新生命

2025年2月14日，广州妇儿中心的研究之后，来自山西的雷特综合征患儿溪溪在经过基因治疗后出现良好变化，能够主动表达需求。这一积极成果得益于广州妇儿中心和上海交通大学医学院共同开展的临床研究。派真生物荣幸能助推该项目从研发到临床的成功转化。

05、加速细胞行业规范化进程，《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》通过

湖南省领导近日通过了《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》，标志着该省在推动细胞与基因产业的高质量发展方面迈出了重要一步。

创新突破

01、Nature子刊：陈斯迪团队开发多种Cas12a敲入小鼠模型

耶鲁大学陈斯迪课题组在《Nature Biomedical Engineering》期刊上发表研究，开发了多种用于多重基因组编辑的Cas12a敲入小鼠模型，为疾病建模和免疫细胞工程提供新方法。

02、延缓骨骼肌衰老的基因疗法在Nature Metabolism上发表

首都医科大学宣武医院等单位合作的研究揭示，长寿蛋白SIRT5通过影响TBK1去琥珀酰化修饰，了解其在延缓骨骼肌衰老中的作用。

资本速递

01、5亿融资！张锋教授创立的公司开发新型基因编辑疗法

基因药物研发公司Arbor Biotechnologies完成7390万美元的C轮融资，推进针对罕见病的基因疗法开发。

02、北京成为国内首个医药健康产业突破万亿的城市

2024年，北京医药健康产业整体规模达106万亿元，同比增长87%，展现出细胞与基因治疗等新兴领域的发展潜力。

03、海南博鳌乐城公布首批细胞治疗项目收费标准

在第二届博鳌乐城干细胞大会上，首次公布我国干细胞行业的价格收费标准，标志着该行业朝着规范化和透明化发展。

在这样快速发展的生物医药行业中，人生就是博-尊龙凯时努力推动技术与市场的结合，致力于为每一位患者带来更好的治疗选择，助力生物治疗的未来创新与发展。